メッセンジャー rna。 RNA(RNA/あーるえぬえー)とは

メッセンジャーRNAを用いた新しい遺伝子治療

神経麻痺やアルツハイマー病などの神経障害は、根治的治療が困難な難治疾患の代表例です。 遺伝子治療は障害された神経細胞を根本から治すことができる重要な戦略ですが、これまでの天然のウィルス（ウィルスベクター）を用いて遺伝子を投与する手法や、天然の遺伝子（DNA）として投与する手法は、遺伝子を投与された細胞自身の遺伝子（ゲノム）を傷つけてしまう懸念があり、治療への応用は困難でした。 メッセンジャーRNA（mRNA）は、通常細胞の中で遺伝子（DNA）からの転写によって産生されるものですが、このmRNAを人工的に合成し、細胞に外部から適切に送達することによって、安全かつ効率よい遺伝子治療を行うことができます。 しかし、mRNAは極めて不安定で生体内では急速に分解されてしまうこと、また自然免疫機構を刺激して生体内で強い炎症反応を引き起こすことから、生体内の細胞に直接mRNAを送達することは容易ではなく、これまでmRNAの治療への応用はほとんどありませんでした。 今回、東京大学大学院医学系研究科疾患生命工学センターの位髙啓史特任准教授と片岡一則教授（大学院工学系研究科兼任）らの研究グループは、高分子ミセル型ドラッグデリバリーシステム（DDS）を用いたmRNA送達システム（ナノマシン）を構築し、mRNAを用いた遺伝子治療により、嗅覚神経障害を生じた動物の神経組織再生、機能回復に成功しました。 mRNAを用いた遺伝子治療が神経障害の治療に成功した世界で初めての例です。 本成果により、新しい遺伝子治療用の医薬としてのmRNAの可能性が実証され、今後、多くの神経疾患治療への応用につながると期待されます。 論文情報 Miyuki Baba, Keiji Itaka, Kenji Kondo, Tatsuya Yamasoba, Kazunori Kataoka, " Treatment of neurological disorders by introducing mRNA in vivo using polyplex nanomicelles", Journal of Controlled Release Volume 201, Pages 41-48: 2015 Japan time , doi:10. jconrel. 2015. 017. 論文へのリンク（） 関連リンク.

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メッセンジャーRNA(mRNA)とmRNAの構造

ウイルスの場合は、もう一手間必要 さて、このPCR法、DNAを無限に増やせそうだが、実際には、30回から35回ぐらいで限界がくる。 原料が枯渇するため、倍々ゲームの効率が極端に落ちるからだ。 しかしながら、その産物のごく一部を用いてPCRをあらためて何度も行えば、理論的には望むだけの量のDNAを得ることができる。 なお、タンパク質の合成を指示するメッセンジャーRNAや、一部のウイルスが自己複製に使っている核酸などのRNAは、1本鎖なので、2本鎖のDNAのように効率的なPCRを行うことができない。 しかし、最初に逆転写反応でRNAをDNAに置換することによって、RNAもDNAと同様にPCRで増幅することができるようになる。 検出方法は、検体の前処理した後に、RNA抽出、RNAをDNAに転換する逆転写反応、DNAの増幅という段階を経る。 DNAの増幅段階では、蛍光色素を用いてリアルタイムでモニタリングするリアルタイム・モニタリング技術が用いられている 参考：厚生労働省、農林水産省 とくにメッセンジャーRNAの逆転写酵素が開発されたおかげで、全ゲノムの中でタンパク質をコードしている配列が目印となり、全ゲノムの解明が容易になった。 万能とはいかなくても、やはり偉大な発明 このようにPCR法はきわめて強力であり、これまでDNA量が少なすぎてできななかった実験でも、1～2時間くらいで必要十分な量を確保することができるようになった。 さらに、PCR法のすばらしいところは、膨大なDNA分子の中から、2つのプライマーと一致する配列だけを特異的に探し出して、増幅できることだ。 たまたま1つのプライマーが一致することはあっても、もう1つのプライマーが一致して同じ鎖長のPCR産物が得られることは、似た遺伝子（重複遺伝子）以外には考えにくい。 たとえば、たくさんの微生物のDNAの中にごく微量に含まれているヒトのDNAを特異的に増幅することも可能なのだ。 PCR法は、その意味としては短時間で大量のDNAの増幅を可能にしたという、言ってしまえば「効率」に関わる発明である。 しかし、その効果は本質的であり、決定的なものだった。 PCR法なくして、現在の分子生物学は成り立たず、膨大な生物のゲノム情報の蓄積もありえなかった。 PCR法によって人類は初めてDNAを操れるようになり、時空を超えて生命の起源に迫ることも可能になったのである。

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mRNA医薬という新しい治療戦略－実用化の鍵を握るDDSキャリアとは？

メッセンジャーRNA mRNA ・伝令RNAとは RNAとはリボースを糖成分とする核酸である。 このRNAの機能によってメッセンジャーRNAや運搬RNA、リボゾームRNAなどの分類がされている。 メッセンジャーRNAとは、RNAポリメラーゼによってDNAから転写されたRNAである。 メッセンジャーRNAは伝令RNAともいわれ、mRNAと略されることも多い。 mRNAは鋳型となるDNAとは相補的な塩基配列をもっている。 つまりDNA中の塩基のアデニン、チミン、グアニン、シトシンに対して、mRNAはそれぞれウラシル、アデニン、シトシン、グアニンをもっている。 mRNAの合成は、RNAポリメラーゼがDNAのプロモーター領域に結合し、転写を開始する段階で調節が行われる。 このmRNAは転移RNAを介してリボソーム リボゾーム で翻訳され、それぞれの塩基配列に対応するアミノ酸配列のタンパク質を合成する。 つまり、mRNAは、DNAから生合成され、タンパク質の合成の設計図に相当する。 mRNAの寿命は非常に短く数分程度であり、他のRNAと比較しても細胞内での寿命は短い。 mRNAの構造 mRNAは鋳型となったDNAの塩基配列と相補的な塩基配列をしている。 mRNAの塩基配列の中で、タンパク質のアミノ酸配列を決定する部分をコード領域という。 このコード領域の3'側、5'側それぞれに直接アミノ酸配列決定には関与しない非コード領域が存在する。 mRNAは基本的に一本鎖である。 しかし部分的には分子内で二本鎖になっているものもある。 また真核生物の場合には遺伝子中にイントロンといわれる介在配列がある場合があり、これは転写後に取り除かれる。 この取り除かれることをスプライシングという。 真核細胞のmRNAの5'末端には5'-5'三リン酸を介して、7-メチルグアノシン m 7G が結合している。 この修飾をキャッピングといい、この部分をキャップ構造という。 3'末端側にはポリアデノシン配列が結合され、この修飾をポリA添加という。 syerox.

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